Ученые из США попробовали геномное редактирование на человеке

Американские врачи впервые протестировали механизм генного редактирования на человеке, страдающем от неизлечимого генетического заболевания. Результаты работы станут известны через пару месяцев.



Волонтер Брайан Мэддокс болен синдромом Хантера, связанного с Х-хромосомой, сообщается на официальном сайте детской больницы в Окленде. При данном заболевании не продуцируются некоторые ферменты, необходимые для связки клеток внутри тканей. Соответственно, многие внутренние органы страдают от отсутствия своевременного обновления.

Технология редактирования получила название "цинковых пальцев", когда закодированные вирусные частицы попадают в организм человека через обычную капельницу. Впоследствии ферменты попадают в печень, заставляя вырабатываться определенные инструменты. Закодированные структуры, состоящие из цинка и белка, разделяют нить ДНК на заданном участке, вставляя в геном нужные молекулы. Впоследствии ДНК сшивается, позволяя копировать себя многократно.