Спинальная мышечная атрофия (СМА) нарушает передачу нервных импульсов, провоцируя атрофию мышц. Это может затруднять передвижение, сохранение осанки и сидячего положения. Лечение обычно направлено на замедление атрофии и улучшение состояния больных.

В апреле 2024 года в России зарегистрирован отечественный препарат нусинерсен для терапии СМА у детей и взрослых. Он включен в список жизненно важных лекарственных средств.

Этот препарат является химически воспроизведенным не биоаналогом и произведен на отечественном специализированном химическом производстве. Его продажа удержит доход в стране, который будет направлен на разработку новых лекарств, что позволит сэкономить бюджетные средства.