Гемофилию впервые вылечили генной терапией

Американскими учеными успешно проведены испытания неизвестного ранее способа по излечению гемофилии типа В. Экспериментальному лечению уже удалось помочь 10 пациентам в победе над внезапными кровотечениями, избавив их тем самым от внутривенного введения фактора свертывания.

Как рассказали исследователи, для достижения положительного результата был применен мутантный фактор, используемый в лечении методом единичной аминокислотной замены, увеличивающей активность одного из важных ферментов в 10 раз. В дальнейших процедурах лечения, врачами будет вводиться в кровь состав специальных аденовирусов, вынуждающих своими вирусными векторами производить молекулы белка клетками.


Ученые отмечают, что почти 30 лет идут попытки лечения гемофолии генной терапией, и только сейчас удалось получить положительные результаты. На новое открытие возлагаются большие надежды, в перспективе навсегда закончить борьбу с несвертываемостью крови.