В Соединённых Штатах одобрили вмешательство в гены человека

В Соединённых Штатах одобрили вмешательство в человеческие гены. Управление по санитарному надзору FDA дало добро на выпуск препарата, предназначенного для лечения транстиретинового наследственного амилоидоза (hATTR).



Препаратом патизиран блокируется синтез TTR - мутированного белка транстиретина, переносящего в нормальной форме гормон щитовидной железы тиротин, а также витамин ретинол. В свою очередь дефектный белок обеспечивает развитие амилоидоза, непосредственно когда в тканях накапливается белково-полисахаридный комплекс— амилоид. Амилоидные бляшки способствуют так называемой дисфункции тканей, органов, включая также сердце. Механизм подавления активности транстиретина является основанным на РНК-интерференции. В данном случае экспрессия гена подавляется при помощи малых молекул РНК (siРНК). Начало данного процесса подразумевает разрезание на отдельные фрагменты длинных молекул двухцепочечной чужеродной РНК (принадлежащей вирусам).

Данные части входят в состав комплекса RISC, соединяющегося с комплементарными последовательностями мРНК - матричной РНК, а также активируют их разрезание. В данном случае предотвращается процесс трансляции, синтез белка, закодированный в мРНК.