NRI: исследователи создали модель мыши для имитации болезни Паркинсона
Исследователи из Института неврологических исследований Яна и Дэна Дункан (NRI), работающего при детской больнице Техаса и Медицинском колледже Бейлора, совершили значительный прорыв в изучении нейродегенеративных заболеваний. Они разработали мышиную модель, которая точно имитирует ранние немоторные симптомы и двигательные нарушения болезни Паркинсона, как это наблюдается у многих пациентов. Это открытие было опубликовано в Трудах Национальной академии наук под руководством доктора Худы Зогби, директора NRI и заслуженного профессора Бейлора.
Болезнь Паркинсона, ежегодно поражающая около 6 миллионов человек, в том числе 1 миллион американцев, до сих пор не имеет лекарства. К 2030 году прогнозируется увеличение числа заболевших в США на 20%, что подчеркивает важность исследований для разработки новых методов лечения. Основные симптомы заболевания, такие как тремор и проблемы с равновесием, проявляются на поздних стадиях, но предшествующие им немоторные симптомы, такие как запоры или потеря обоняния, могут возникать за 20 лет до диагностики.
Точная причина болезни остается неизвестной, однако предполагается, что её развитие связано с сочетанием генетических и экологических факторов. Мутации в гене SNCA, кодирующем белок α-синуклеин, играют ключевую роль в нейродегенерации, что подтверждено исследованием на животных моделях. Тем не менее, ранние модели мышей не всегда точно воспроизводили весь спектр симптомов, характерных для болезни у человека.
В новой модели доктора Зогби и её коллеги использовали технологию CRISPR-Cas9, чтобы ввести мутацию SNCA (G51D) в геном мышей. Это позволило гену проявляться в тех же условиях, что и у человека, что сделало модель более точной. Мыши начали проявлять ранние немоторные симптомы, такие как изменения в обонятельной системе и кишечнике, уже в возрасте трёх месяцев. Двигательные нарушения и потеря дофаминовых нейронов появились позже, к возрасту 8-10 месяцев, что соответствует прогрессированию болезни у людей.
Эта модель G51D оказалась наиболее точной имитацией болезни Паркинсона на сегодняшний день, позволяя исследовать биологические изменения на разных этапах развития заболевания. Ранняя диагностика, в том числе скрининг пожилых людей на потерю обоняния и запоры, может помочь в более своевременном выявлении болезни.
По словам доктора Кима, участвующего в проекте, новая модель мыши может стать ценным инструментом для поиска новых биомаркеров и тестирования терапевтических методов, которые могут замедлить или даже предотвратить прогрессирование болезни. Лаборатория доктора Зогби открыта для сотрудничества и предоставит эту модель для дальнейших исследований другим учёным.
Источник: medicalxpress.com
Болезнь Паркинсона, ежегодно поражающая около 6 миллионов человек, в том числе 1 миллион американцев, до сих пор не имеет лекарства. К 2030 году прогнозируется увеличение числа заболевших в США на 20%, что подчеркивает важность исследований для разработки новых методов лечения. Основные симптомы заболевания, такие как тремор и проблемы с равновесием, проявляются на поздних стадиях, но предшествующие им немоторные симптомы, такие как запоры или потеря обоняния, могут возникать за 20 лет до диагностики.
Точная причина болезни остается неизвестной, однако предполагается, что её развитие связано с сочетанием генетических и экологических факторов. Мутации в гене SNCA, кодирующем белок α-синуклеин, играют ключевую роль в нейродегенерации, что подтверждено исследованием на животных моделях. Тем не менее, ранние модели мышей не всегда точно воспроизводили весь спектр симптомов, характерных для болезни у человека.
В новой модели доктора Зогби и её коллеги использовали технологию CRISPR-Cas9, чтобы ввести мутацию SNCA (G51D) в геном мышей. Это позволило гену проявляться в тех же условиях, что и у человека, что сделало модель более точной. Мыши начали проявлять ранние немоторные симптомы, такие как изменения в обонятельной системе и кишечнике, уже в возрасте трёх месяцев. Двигательные нарушения и потеря дофаминовых нейронов появились позже, к возрасту 8-10 месяцев, что соответствует прогрессированию болезни у людей.
Эта модель G51D оказалась наиболее точной имитацией болезни Паркинсона на сегодняшний день, позволяя исследовать биологические изменения на разных этапах развития заболевания. Ранняя диагностика, в том числе скрининг пожилых людей на потерю обоняния и запоры, может помочь в более своевременном выявлении болезни.
По словам доктора Кима, участвующего в проекте, новая модель мыши может стать ценным инструментом для поиска новых биомаркеров и тестирования терапевтических методов, которые могут замедлить или даже предотвратить прогрессирование болезни. Лаборатория доктора Зогби открыта для сотрудничества и предоставит эту модель для дальнейших исследований другим учёным.
Источник: medicalxpress.com
