FDA приняло «на вооружение» генную терапию для лечения слепоты

Частичную или полную потерю зрения при редком заболевании глаза (амавроз Лебера) теперь можно вылечить. Американским Управлением по саннадзору за пищевыми продуктами и медикаментами (FDA) «принят на вооружение» препарат Luxturna, который содержит фермент, заставляющий работать светочувствительные клетки глаза.



Представители FDA заявили, что чудодейственный препарат Luxturna прошёл клинические исследования и отныне сможет применяться при лечении редкого заболевания. Амавроз Лебера возникает, если мутационные процессы в глазном яблоке «совпадают», как у отца, так и у матери ребёнка, получившего «в наследство» это генное заболевание. В таком случае, заболевший может частично потерять, а то и вовсе лишиться зрения. Только в США таких больных насчитывается до 2 000 человек.

Американские учёные разработали первую «прямую» генную терапию, в ходе которой светочувствительная «начинка» из ДНК при помощи инъекции вводится в глазное яблоко. Сетчатка человеческого глаза начинает вновь вырабатывать необходимый для функционирования зрительного аппарата фермент, и пациент получает возможность видеть окружающий мир! В предварительных испытаниях препарата Luxturna участвовал 41 доброволец (от 4 до 44 лет), все они показали хорошие результаты прохождения «полосы препятствий» при разном освещении.