Создан пероральный препарат, способный предотвратить лобно-височную деменцию
Впервые появилась возможность предотвратить фронтотемпоральную деменцию с помощью перорального препарата. Учёным удалось создать средство, которое способно восстанавливать уровень ключевого белка у людей, имеющих генетическую мутацию, связанную с развитием этого тяжёлого нейродегенеративного заболевания. До сих пор ни одного одобренного метода лечения ФТД не существовало.
Препарат получил название VES001. Его разработкой занимается датская биотехнологическая компания Vesper Bio, основанная профессором Андерсом Нюкьяром и Мадсом Кёльби. Основой для создания лекарства стали многолетние исследования учёных из центра DANDRITE и их международных коллег.
Механизм действия VES001 связан с блокировкой рецептора сортиллина — структуры, которая участвует в разрушении белка програнилулина. У людей с определённой мутацией гена уровень програнилулина оказывается слишком низким, что нарушает работу нервных клеток и повышает риск развития фронтотемпоральной деменции.
Профессор Нюкьяр был среди исследователей, впервые показавших, как сортиллин влияет на содержание програнилулина в мозге. Он подчеркнул, что теперь появилась реальная надежда на лекарство, способное предотвратить болезнь у людей с генетической предрасположенностью. По его словам, это серьёзный прорыв.
Фронтотемпоральная деменция объединяет несколько заболеваний, поражающих лобные и височные отделы мозга. Они вызывают изменения поведения, нарушают речь и мышление. У людей младше 60 лет ФТД является наиболее распространённой причиной деменции и прогрессирует стремительно. Именно с этим диагнозом живёт актёр Брюс Уиллис, что привлекло дополнительное внимание к заболеванию.
Одним из вариантов ФТД является форма FTD-GRN, возникающая из-за мутации гена GRN. Она приводит к снижению уровня програнилулина и гибели нейронов. Препарат VES001 направлен на устранение этой проблемы — он предотвращает разрушение белка, помогая восстановить его нормальное содержание.
В последнем клиническом исследовании VES001 дали людям, которые имели мутацию GRN, но ещё не испытывали симптомов заболевания. Полученные данные оказались впечатляющими: уровень програнилулина в спинномозговой жидкости вырос более чем на 95%, при этом серьёзных побочных эффектов не выявили. Это говорит о высокой эффективности и безопасности препарата на раннем этапе.
Источник: knowridge.com
Препарат получил название VES001. Его разработкой занимается датская биотехнологическая компания Vesper Bio, основанная профессором Андерсом Нюкьяром и Мадсом Кёльби. Основой для создания лекарства стали многолетние исследования учёных из центра DANDRITE и их международных коллег.
Механизм действия VES001 связан с блокировкой рецептора сортиллина — структуры, которая участвует в разрушении белка програнилулина. У людей с определённой мутацией гена уровень програнилулина оказывается слишком низким, что нарушает работу нервных клеток и повышает риск развития фронтотемпоральной деменции.
Профессор Нюкьяр был среди исследователей, впервые показавших, как сортиллин влияет на содержание програнилулина в мозге. Он подчеркнул, что теперь появилась реальная надежда на лекарство, способное предотвратить болезнь у людей с генетической предрасположенностью. По его словам, это серьёзный прорыв.
Фронтотемпоральная деменция объединяет несколько заболеваний, поражающих лобные и височные отделы мозга. Они вызывают изменения поведения, нарушают речь и мышление. У людей младше 60 лет ФТД является наиболее распространённой причиной деменции и прогрессирует стремительно. Именно с этим диагнозом живёт актёр Брюс Уиллис, что привлекло дополнительное внимание к заболеванию.
Одним из вариантов ФТД является форма FTD-GRN, возникающая из-за мутации гена GRN. Она приводит к снижению уровня програнилулина и гибели нейронов. Препарат VES001 направлен на устранение этой проблемы — он предотвращает разрушение белка, помогая восстановить его нормальное содержание.
В последнем клиническом исследовании VES001 дали людям, которые имели мутацию GRN, но ещё не испытывали симптомов заболевания. Полученные данные оказались впечатляющими: уровень програнилулина в спинномозговой жидкости вырос более чем на 95%, при этом серьёзных побочных эффектов не выявили. Это говорит о высокой эффективности и безопасности препарата на раннем этапе.
Источник: knowridge.com
