Ученые сообщили о новом подходе к решению проблемы неизлечимой формы слепоты

Ученые сообщили о найденном ими новом подходе к решению проблемы с неизлечимой формой слепоты. Речь идёт о вителиформной макулярной дистрофии, которая более известна под коротким названием болезнь Беста и представляет собой наследственное поражение органов зрения.

Главная опасность недуга заключается в том, что в течение всего нескольких десятилетий он провоцирует слепоту. Вызвать заболевание может свыше 200 мутаций, которые затрагивают ген BEST1. Исследователи смогли справиться с проблемой. Для этого они воспользовались стволовыми клетками пациентов, имеющих мутацию BEST1. Ученые провели подавление неправильных копий гена, заменив их на функционально верные вариации. Не каждая мутация получила исправление либо была устранена подобным образом, но применение инструмента CRISPR-Cas9 для процедуры редактирования дало возможность преодолеть соответствующие ограничения.

Итогом изыскания специалисты поделились на страницах журнала Human Genetics. Ученые показали, что двойной подход к осуществлению генной терапии с точки зрения потенциальных возможностей имеет возможность обеспечения эффективного лечения для всех мутаций, которые вызывают болезнь Беста.
Автор: Валерий Астафьев
3-08-2020, 08:34


Читайте также
Добавить комментарий


Введите комментарий:



Фонд «Центр гражданского анализа и независимых исследований «ГРАНИ», признаны в РФ иностранными агентами.
ПОСЛЕДНИЕ НОВОСТИ
Просмотреть все новости