Ученые: Редкие наследственные болезни можно лечить «геномной хирургией»

Американские ученые намерены лечить редкие наследственные заболевания «геномной хирургией». Сотрудники Калифорнийского университета в Сан-Франциско совместно с коллегами из Беркли организовали стартап Synthego, в рамках которого предлагается исправлять сложные мутации в геноме с помощью инструментов CRISPR.



Фармацевтические компании почти не выпускают лекарства против редких наследственных заболеваний, которые имеются всего у нескольких тысяч человек, исходя из экономической целесообразности. Поэтому пациенты с такими заболеваниями, как вителиморфная дистрофия и болезнь Шарко-Мари-Тута, жертвуют свои клетки ученым, чтобы те исследовали их.

Ученые отмечают, что вителиморфная дистрофия является легкой мишенью, поскольку вызвана она однонуклеотидными заменами в одном гене. Специалисты превращают донорский материал в стволовые клетки, а затем пытаются редактировать их геном. При успешном редактировании после трансплантации клеток в доступные ткани у них будут отсутствовать характерные симптомы. Отредактированные клетки можно пересадить обратно в организм пациента для нейтрализации симптомов наследственной болезни и разработки лечебной терапии.