Ученые: Генная терапия стала доступнее
Ученые поделились информацией о том, что с каждым годом возможность вылечить редкое заболевание становится все более доступным. Специалисты отмечают, что данный метод становится доступным в материальном плане.
Команда ученых медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе разработала метод, который позволяет в значительной степени продлить срок деятельности внедряемых при генной терапии генов.
Как известно, генетические заболевания – огромная проблема человечества. Термин генная терапия означает исправление дефектов генов на уровне ДНК и РНК. Человек, рожденный с редкой формой слепоты, имеет шанс на восстановление зрения. Уже в 2017 году использование генной терапии в лечении серьезных заболеваний стало реальностью. Однако подобное лечение не всякий может себе позволить в силу его высокой стоимости.
Большое количество детей страдает от редких генетических заболеваний, делающих их инвалидами. К примеру, спинальная мышечная атрофия – это мучительная и изнурительная болезнь, которая вызвана гибелью нервных клеток в позвоночнике. Нейроны предназначены для выработки белка, необходимого для выживания, однако у пациентов с этим недугом его уровень достаточно низкий. Чем меньше показатель, тем сильнее терпит больной.
Пациенты с прогрессирующей формой болезни не могут сидеть. Они могут умереть без механической поддержки дыхания, так и не дожив до второго дня рождения. Около года назад Управление по контролю за лекарствами и продуктами США дали одобрение на продажу лекарственного препарата Nusinersen для борьбы с этим заболеванием. Действие нового препарата направлено на обман спинальных нейронов с использованием другого гена для выработки белка, что позволяет пациенту выжить.
Команда ученых медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе разработала метод, который позволяет в значительной степени продлить срок деятельности внедряемых при генной терапии генов.
Как известно, генетические заболевания – огромная проблема человечества. Термин генная терапия означает исправление дефектов генов на уровне ДНК и РНК. Человек, рожденный с редкой формой слепоты, имеет шанс на восстановление зрения. Уже в 2017 году использование генной терапии в лечении серьезных заболеваний стало реальностью. Однако подобное лечение не всякий может себе позволить в силу его высокой стоимости.
Большое количество детей страдает от редких генетических заболеваний, делающих их инвалидами. К примеру, спинальная мышечная атрофия – это мучительная и изнурительная болезнь, которая вызвана гибелью нервных клеток в позвоночнике. Нейроны предназначены для выработки белка, необходимого для выживания, однако у пациентов с этим недугом его уровень достаточно низкий. Чем меньше показатель, тем сильнее терпит больной.
Пациенты с прогрессирующей формой болезни не могут сидеть. Они могут умереть без механической поддержки дыхания, так и не дожив до второго дня рождения. Около года назад Управление по контролю за лекарствами и продуктами США дали одобрение на продажу лекарственного препарата Nusinersen для борьбы с этим заболеванием. Действие нового препарата направлено на обман спинальных нейронов с использованием другого гена для выработки белка, что позволяет пациенту выжить.
