Методику для редактирования генома используют для лечения наследственных болезней

За последние пять лет технология CRISPR обрела значительную популярность в кругах биотехнологов и стала притягивать к себе миллиардные инвестиции. Теперь ученые наконец планируют протестировать ее на настоящих пациентах.

Компания Crispr Therapeutics заявила о своих намерениях провести клинические испытания. Уже в 2018 году могут начать исследовать механизм, позволяющий редактировать клетки-предшественники эритроцитов. Также организация собирается подавать заявку в FDA касаемо медикаментов для лечения серповидно-клеточной анемии.



Эти механизмы связаны с наследственными нарушениями нормального производства крови. Из-за одной из них гемоглобин не вырабатывается как следует, а вторая искажает форму эритроцитов. При этом человек начинает страдать от анемии, болей и становится неустойчивым к инфекциям. Компания собирается лечить пациентов своим собственным способом.

Проведенные эксперименты на культурах человеческих клеток и животных уже проявила эффективность технологии. Если компания получит разрешение на использование CRISPR в борьбе с наследственными заболеваниями, то это поможет значительно облегчить тяжелые симптомы пациентов.