Ученые с помощью генной терапии вылечили “болезнь цесаревича Алексея”

Британский ученый Джон Паси и его коллеги сделали открытие в области генной терапии. Они с ее помощью вылечили “болезнь цесаревича Алексея”, опубликовав результаты работ в NEJM.

Этим недугом страдали многие потомки королевской династии и знатные господа, так как он передается по наследству особами женского пола мужчинам. При гемофилии A, вызванной мутацией, прекращается выработка белка F8. Потому во время пореза или ушиба кровь не может сворачиваться.



Однако использование стволовых клеток вместе с терапией позволило ученым найти способы избавить людей от заболевания. В эксперименте приняли добровольцы из разных уголков страны, которым был введен вирус, способствующий нормализации ДНК. После процедур 85% лиц исцелились, а остальные улучшили свое здоровье.