Ученые протестировали инновационный препарат для борьбы с болезнью Хантингтона

Ученые изобрели новый прогрессивный препарат, оказывающий ремиссионное действие на болезнь Хантингтона. Результаты клинических испытаний фазы I для болезни Хантингтона показывают значительные перспективы, сообщает The Guardian.



Впервые препарат против изнурительного, унаследованного нейродегенеративного заболевания снизил количество токсического белка, вызывающего болезненные симптомы у людей. Ген Хантингтона содержит инструкции для клеток, вырабатывающих токсический белок. Этот код копируется молекулой источника и отправляется в белковые машины для клеток. Препарат, называемый Ionis-HTTRx, работает, перехватывая молекулу источника и уничтожая его до того, как можно сделать вредный белок, эффективно уменьшая влияние мутантного гена.

Профессор Сара Тебризи, директор Центра болезни Хантингтона в университетском колледже Лондона, возглавлявшая исследование фазы 1, сказала, что результаты «превышают то, на что мы когда-либо надеялись ... Результаты этого исследования имеют первостепенное значение для пациентов с болезнью Хантингтона ».

Результаты также вызвали волнения возбуждения в научном мире, потому что препарат, являющийся синтетической нитью ДНК, потенциально может быть адаптирован для лечения других неизлечимых нарушений мозга, таких как болезни Альцгеймера и Паркинсона. Хотя результаты могут означать аналогичный прогресс для других нейродегенеративных расстройств, таких как болезнь Альцгеймера, исследование было небольшим, так как в нем принимали участие всего лишь 46 пациентов, и он не продержался достаточно долго, чтобы узнать, улучшились ли симптомы пациентов, такие как неустойчивые, неконтролируемые движения, характеризующие болезнь. Однако ученые надеются, что дальнейшее изучение препарата поможет в будущем сделать огромный шаг к победе над заболеванием.